Az adakozóknak köszönhetően a másfél éves, gerincvelői idegsorvadásban (SMA1) szenvedő  kisfiú megkaphatja a világ legdrágább, 700 milliós génterápiáját, a Zolgensmát.  Ebből az alkalomból a kórház rövid sajtóeseményt is rendez, hogy bemutassák a speciális, Európában még nem törzskönyvezett génterápiás módszer szakmai hátterét, és az előkészületeket.

A Zolgensma alkalmazásához hatósági engedélyre is szükség volt, az árát a szülők kérésére, közösségi gyűjtésből finanszírozták, az egész ország megmozdult a szülők felhívására.

Kapcsolódó

Az Amerikában gyógyszerként törzskönyvezett, 2,1 millió dollárba kerülő Zolgensma egy olyan génterápia, amelyet a világon csak néhány centrumban, ötvennél kevesebb betegen próbáltak ki, kockázatairól, mellékhatásairól kevés a tapasztalat. Annyiban különbözik a gerincvelő eredetű izomsorvadásban (SMA-ban) most elérhető terápiáktól, hogy míg azok csak pótolják a szervezetből hiányzó enzimet, ezzel az új eljárással a szervezet képes lesz önmaga előállítani azt.