A gyógyszert a metakromatikus leukodisztrófia (MLD) nevű genetikai betegség kezelésére fejlesztették ki. Ez egy olyan örökletes betegség, ami a szerveket és az idegeket is támadja, az EU-ban húszezer emberből egyetlen egyet érint.

A problémát a Dívány cikke szerint egy hibás enzim okozza, amelynek hatására csecsemőként a betegek még egészségesnek tűnnek, azonban egy-két éves koruk között az agy egyik területe sorvadni kezd, ami járási nehézségekhez, valamint az értelmi képességek lassú fejlődéséhez vezet.

Kapcsolódó

A gyógyszeres kezelés során a szert a csontvelőbe juttatják, így megszüntetik a betegség okát. A szerrel 2010-ben kezdek el kísérletezni, akik megkapták, azok aktív gyermekként nőhettek fel, akik azonban nem kapnak kezelés, néhány év alatt vegetatív állapotba kerülnek, majd meghalnak.

A Lenmeldy nevű gyógyszerrel azonban átlagos gyerekként nőhetnek fel az MLD-vel születettek.

A gyógyszer azonban rendkívül drága, mintegy 4,25 millió dollárba, azaz másfél milliárd forintba kerül.

Jó hírt kaptak az SMA-s betegek

Állami finanszírozásban juthatnak rehabilitációs kezeléshez a felnőttkorú SMA-s betegek, két vidéki rehabilitációs centrumban is elérhető már a támogatott program.
Ha többre kíváncsi, itt olvashat tovább.