A genetikai szinten ható gyógyszer egy éves adagja közel 70 millió forintba kerül egy beteg esetében. A kezeléseket folyamatosan ismételni kell, ami szintén évente több mint 20 millió forint. A gyógyszerért a betegeknek egyedi méltányossági kérelmet kell benyújtaniuk a NEAK-hoz. Hogy a gyógyszer mely betegeknél lehet orvosszakmai szemmel hatásos, szakorvosokból álló testület dönti el. Egyedi méltányossági támogatásra a 2019-es költségvetés szerint  10 milliárd forintot fordít a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK)  - derül ki a portál cikkéből.

Az egészségügyi kormányzat ezen felül 2018. márciusában 1 milliárd forintot biztosított kimondottan az izmok leépülésével járó genetikai betegségben, a spinális izomatrófiában (SMA) szenvedő betegek gyógyszeres kezelésére.

Kapcsolódó

Ebből indulhatott el az SMA-betegek kezelése azzal a 2017-ben szabadalmaztatott új gyógyszerrel, amely az érintettek egy részénél képes javítani az izmok tónusát és tömegét, és ezzel javítja az életminőségüket

A NEAK közlése szerint a gyógyszer a betegséget nem gyógyítja meg, de alkalmazásával a betegek állapotának rosszabbodása lelassulhat, néhány esetben meg is állhat. Az eddig beérkezett méltányossági kérelmek több mint fele már pozitív elbírálásban részesült. 2018 elejétől 38 beteg kezelése kezdődött. Az egészségbiztosítási alapból 2018-ban közel 1,2 milliárd forintot fizettek ki az SMA-s betegek kezelésére - írta a NEAK a portálnak.

A magyarországi betegségregiszter 110 SMA-beteg adatait tartalmazza, de mintegy 300-an szenvedhetnek valamilyen fokú gerincvelői izomsorvadásban. A gyógyszer finanszírozása a NEAK és a gyártó közötti kockázatmegosztási-megállapodás alapján történik, a terápia alkalmazása nem veszélytelen. A finanszírozási döntésnél a várt terápiás előnyöket és a kezeléssel járó lehetséges kockázatokat egyénre szabottan mérlegelik a NEAK válasza szerint.