A ritka gerincizom-sorvadásos betegség átlagosan tízezer csecsemőből egyet érint, és súlyos mozgáskorlátozottsággal, illetve gyakran halállal jár - írja a lap.
A Zolgensma génterápia egyetlen infúziós kezeléssel kijavítja a betegséget okozó génhibát. Az ára 1,8 millió euró, több mint 600 millió forint. A gyártó cég, a svájci Novartis a nagyon magas kutatás-fejlesztési költségekkel indokolja a csillagászati árat.
A gyógyszervállalat februárban sorsolást is hirdetett száz beteg csecsemő és kisgyermek között, akik ingyen juthatnak hozzá a világ legdrágább gyógyszeréhe.
A betegség és a gyógyszer neve onnan lehet ismerős, hogy tavaly országos mozgalom indult egy beteg magyar kisfiú, Zente javára, hogy összeadják a kezelésre a pénzt. A gyűjtés sikerrel zárult, Zente megkapta a kezelést, azóta javul az állapota.
Az osztrák állam most úgy döntött, teljesen átvállalja az érintett családoktól a gyógyszer árát. A szakértők becslései szerint évente tíz osztrák csecsemőnek lehet majd szüksége az életmentő szerre - írta az ORF-re hivatkozva a Telex.
Legolvasottabb
Hatalmas blamázs a Müpában, olyan koncertet kaptak a nézők, amiért egy centet sem fizettek volna
Mentőakció a Mátra csúcsán: 1,5 milliárdos injekcióval tartják életben a magyar síelést
Nagy bajban van Európa – szükségállapotot hirdetett az elnök
Megvannak a részletek, Elon Musk ilyen elképesztő technológiával épít várost a Holdon
Fordult a kocka a Samsung környezetvédelmi engedélye ügyében, döntött a Kúria
Titokzatos ágyat mutató kameraképpel indult honlap Radnai Márk nevével, Magyar Péter is megszólalt
Kiderült, mi volt az a rejtélyes fehér golyó a menzai főzelékben – nem só
Európa világmegváltó ötlete: gigantikus napelemerdőt telepítenek mindenhová
Jeffrey Epstein és Steve Bannon Orbán Viktorról is értekezett