A myeloma multiplex (MM) rosszindulatú vérképzőszervi betegség, amelyre az úgynevezett plazmasejtek klonális (egy sejtből eredő) csontvelői szaporodása jellemző. Az összes daganatos megbetegedés egy százalékáért, a rosszindulatú vérképzőrendszeri betegségek tizedéért tehető felelőssé az MM. Magyarországon ez évente átlagosan három-négyszáz új beteget érint.
Gyakorisága az életkor előre haladtával nő, a diagnózis felállításakor az átlagos életkor 70 év. A betegség mai tudásunk szerint nem gyógyítható, bár a kezelésben bekövetkező fejlődés eredményeképpen napjainkban az átlagos túlélési idő három év, szemben az 1950-es évekre jellemző 7 hónappal. Ez részben a kemoterápia fejlődésének, részben a jobb diagnosztikus lehetőségeknek köszönhető.
Az egyetlen olyan beavatkozás napjainkban, amely a gyógyulás esélyét kínálja, az allogén (vagyis nem saját) csontvelő-átültetés. Ez azonban csak a megfelelő testvérdonorral rendelkező, viszonylag fiatal betegek számára elérhető lehetőség, és sajnos az eljárás számos hátránnyal is rendelkezik, a halálozás az eddigi vizsgálatok szerint 40 százalék feletti.
Jelenleg ez a beavatkozás az 50 évnél fiatalabb, testvérdonorral rendelkező beteg esetében jöhet szóba, ami azt jelenti, hogy a myelomás betegek kevesebb, mint tizede választhatja ezt az eljárást.
A kutatások fő iránya a hatékonyabb, ugyanakkor alacsonyabb toxicitású kezelési módszerek kidolgozása. A Magyarországon most bevezetni tervezett szer éppen ezért jelenthet áttörést a betegség kezelésében: egy új gyógyszercsoportról van szó, amely a sejten belüli kóros fehérjeképződést gátolja. Ez az első ilyen készítmény a maga nemében, a szert soron kívül fogadta be az FDA (az Egyesült Államok gyógyszerhatósága) és az Európai Unió hasonló szerve is. Egy kezelés ára 5–7 millió forint körül mozog, ez azonban nem haladja meg jelentősen a jelenleg alkalmazott szupportív (vagyis nem gyógyító, hanem tüneti kezelést nyújtó) kezelés költségét – hangsúlyozza a gyártó cég.
Az új gyógyszernek köszönhetően az előzőleg már legalább három kezelésen átesett betegek esetében az átlagos túlélési idő 2,5–4,5 hónapról 16 hónapra nőtt. A progresszióig átlagosan 210 nap telik el, amit a betegek gyakorlatilag jó életkörülmények között tölthetnek el.
A magyar származású Avram Hershko tavaly éppen ezeknek a sejten belüli fehérjéknek a felfedezéséért kapott orvosi Nobel-díjat. Érdekesség, hogy a Nobel-díj odaítélése és a gyógyszer törzskönyvezése ugyanabban az évben történt. A szert az EU-ban központilag 2004-ban törzskönyvezték, tavaly ősz óta a magyar betegek számára is elérhető, bár a társadalombiztosítási támogatás egyelőre még csak egyedi méltányossági alapon biztosított. A NAPI Gazdaság információja szerint az új gyógyszer ártámogatásáról, a betegek szélesebb körű hozzáférésének lehetőségéről jelenleg folynak a tárgyalások az Országos Egészségbiztosítási Pénztár, illetve a gyártó között.
Szegő Miklós Iván