Nagyok a várakozások a klinikai vizsgálatok új szabályozásával kapcsolatosan, ugyanakkor sokan kritizálják a rendelettervezet jelenlegi, módosított szövegét amiatt, hogy az Európai Bizottság által 2012-ben elfogadott javaslathoz képest sok kompromisszumos, kevéssé ambiciózus megoldás került bele.
A klinikai kutatások nélkülözhetetlenek új gyógyszerek, illetve orvosi eljárások kifejlesztéséhez. Az új gyógyszerek forgalomba hozatalának engedélyezésére irányuló kérelmek klinikai kutatási eredményeken alapulnak. Klinikai kutatási eredmények szükségesek a már forgalmazott gyógyszerek továbbfejlesztéséhez, új terápiás területeken történő alkalmazásához is. Az Európai Unióban, illetve az EGT területén évente körülbelül 4400 klinikai kutatás engedélyezését kérelmezik, amely kutatások 24 százaléka több központú, azaz legalább két tagállamban zajlik. Bár a több központú kutatások aránya nem kiugróan magas, a kutatásban részt vevő betegek 67 százaléka ilyen típusú vizsgálatban vesz részt.
Jelenleg a 2001-es európai parlamenti és tanácsi irányelv (2001/20/EK, 2001. április 4.) tartalmazza a klinikai kutatásokra vonatkozó szabályozás kereteit az Európai Unióban. Az irányelv jelentős mérföldkő volt a klinikai kutatások szabályozása terén, hiszen javította a betegbiztonságot, előmozdította az etikus kutatási tevékenységet és a kutatási adatok megbízhatóságát, ugyanakkor számos kritika is érte az utóbbi évek során. Az új klinikai kutatások engedélyezésére irányuló kérelmek 25 százalékkal csökkentek 2007 és 2011 között, a kutatások költségei megnőttek, illetve a kutatások tényleges megkezdésének időpontja jelentősen kitolódott.
Tekintettel arra, hogy a jelzett problémák részben arra vezethetőek vissza, hogy a tagállamok eltérően ültették át nemzeti jogrendszerükbe az irányelv rendelkezéseit, az Európai Bizottság rendelet formájában tett javaslatot a klinikai kutatások új szabályozására. A rendeleti szabályozás előnye, hogy − szemben az irányelvvel − valamennyi tagállamban közvetlenül alkalmazandó, így annak elfogadását követően Európa-szerte azonos szabályokat kell alkalmazni a klinikai kutatásokra.
A jelenleg hatályos szabályok alapján egy több központú klinikai kutatás engedélyezését tagállamonként kell kérelmezni a teljes dosszié benyújtásával, a kérelmet pedig egymástól teljesen függetlenül működő tagállami hatóságok értékelik az irányelven alapuló nemzeti szabályaik alapján. Mindez jelentős adminisztratív terhet és költséget ró a szponzorra.
A rendelet egyik legfontosabb újítása, hogy leegyszerűsíti a klinikai kutatások engedélyezése iránti kérelem benyújtásának, illetve a kérelem értékelésének a szabályait, megteremtve a tagállamok hatékony együttműködésének a kereteit. A rendelet hatálybalépését követően a kérelmet egy erre a célra létrehozott uniós portálon keresztül kell benyújtani, megjelölve azokat a tagállamokat, ahol a szponzor a kutatást folytatni kívánja. Az érintett tagállamok − a szponzor által választott jelentéskészítő tagállam vezérlete alatt − a rendeletben meghatározott szempontok szerint, illetve időkeretek között értékelik a kérelmet. A döntés, miszerint az érintett tagállamok a kutatást engedélyezik, feltételekhez kötve engedélyezik vagy elutasítják, szintén a portálon keresztül jut el a szponzorhoz.
A rendelet a klinikai kutatások általános szabályaihoz képest lényegesen egyszerűbb szabályozást és rövidebb engedélyezési határidőket vezet be az úgynevezett "kismértékű beavatkozással járó", azaz a vizsgálati alanyok biztonságára minimális kockázatot jelentő vizsgálatok vonatkozásában. A fenti rendelkezések az engedélyezési eljárás hatékony és gyors lebonyolítását célozzák, ugyanakkor a kérelem értékelésére − a kérdésekre és a válaszokra rendelkezésre álló idővel együtt, a határidő-hosszabbítás lehetőségét is figyelembe véve − közel száz nap, bizonyos esetekben ennél is hosszabb idő áll a tagállamok rendelkezésére, ami több tagállamban (így Magyarországon is) visszalépést jelent a jelenleg alkalmazandó eljárási határidőkhöz képest.
Több rendelkezés a transzparenciát hivatott előmozdítani. Így például a klinikai kutatás megszűnését követő egy éven belül a szponzor köteles egy, a nyilvánosság számára hozzáférhető uniós adatbázisban közzétenni a kutatás eredményeit, függetlenül annak kimenetelétől. Ez a rendelkezés biztosítja a betegek, orvosok, kutatók információhoz való széles körű hozzáférését, ugyanakkor − ahogy az iparág képviselői is hangsúlyozzák − a végrehajtása során a betegek személyes adatainak, illetve a cégek üzleti titoknak minősülő adatainak a védelmét is szükséges megfelelően biztosítani.
A rendelettervezet − szemben az irányelvvel − differenciált szabályozást vezet be a klinikai kutatással okozott károkért való felelősség terén, figyelembe véve a klinikai kutatással járó lehetséges kockázatokat. Tekintettel arra, hogy a kismértékű beavatkozással járó vizsgálatok esetén − a standard egészségügyi ellátáshoz képest − nincs vagy elhanyagolható mértékű a többletkockázat a vizsgálati alany számára, a rendelettervezet ilyen vizsgálatokra vonatkozóan nem tartalmaz speciális kártérítési szabályokat, illetve nem írja elő a vizsgálat kezdeményezője számára biztosítás beszerzésének kötelezettségét. Ha viszont a klinikai kutatásban való részvétel nem elhanyagolható mértékű többletkockázattal jár, akkor a megbízót kártérítési kötelezettség terheli a vizsgálati alany által a kutatásban való részvétellel összefüggésben elszenvedett kárért. A rendelettervezet szerint a megbízó kötelezettségének "nemzeti kártalanítási mechanizmuson" keresztül is eleget tehet. A nemzeti kártalanítási mechanizmushoz történő csatlakozást ingyenesen kell biztosítaniuk a tagállamoknak azon kutatást kezdeményezők részére, akik − objektív okokból − a kutatás engedélyezése iránti kérelem benyújtáskor a klinikai kutatás eredményeit nem kívánják gyógyszer forgalomba hozatalának engedélyezése iránt indult eljárás során felhasználni, egyéb esetekben a tagállamok jogosultak díj fizetéséhez kötni a csatlakozást. A nemzeti kártalanítási mechanizmus részletszabályait tagállami szinten alakítják ki.
A rendelet − amennyiben az Európai Parlament elfogadja − előreláthatólag 2016-ban lép hatályba.
Berekméri-Varró Réka ügyvéd, Gide Loyrette Nouel−d'Ornano Iroda
Szerző:
